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索元生物全球首创新药第2个重磅国际多中心临床试验在中国获批

2020-03-27

精准医疗企业索元生物宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）批准其在新诊断为胶质母细胞瘤（GBM）的患者中使用DB102(enzastaurin)联合替莫唑胺同步放化疗加辅助化疗方案的2b期国际多中心临床试验。此前，美国FDA已于2019年9月批准开展该临床试验。

DB102是一款全球首创（first-in-class）的小分子丝氨酸/苏氨酸激酶抑制剂，原为礼来（Eli Lilly and Company）开发，其作用机理在于作用于PKCβ、PI3K和AKT等肿瘤领域的关键靶点上，具有诱导肿瘤细胞死亡和阻碍肿瘤细胞增生的直接作用，以及抑制肿瘤诱导的血管生成的间接作用。

胶质母细胞瘤是最常见的中枢神经系统恶性肿瘤。公开数据显示，中国脑胶质瘤年发病率为5-8人/10万，年死亡人数达3万人。五年病死率在全身肿瘤中仅次于胰腺癌和肺癌。尽管近几年来肿瘤领域的新药研发有着突飞猛进的进展，GBM仍然是最难攻克的癌症之一。过去十多年来很多抗肿瘤新药包括近年来的明星药PD-1抗体曾尝试多个临床试验应用于GBM患者，均以失败告终。这种严重危及生命的疾病，存在显著未满足的临床需求。

索元生物对既往S008临床试验数据的分析发现，DB102联合标准治疗（替莫唑胺同步放化疗加辅助化疗）对于新诊断的GBM患者有更好的疗效。同时对该临床试验样本进行全基因扫描和大数据分析发现，生物标记物DGM1阳性且使用DB102的GBM患者，其生存获益更加显著。
上述发现和结果于2019年被美国临床肿瘤学会年会（ASCO）收录，获得了众多脑瘤领域国际专家的关注。

索元生物董事长及首席科学家罗文博士表示：“DB102用于治疗脑胶质母细胞瘤的临床试验申请相继在美国和中国获得批准，标志着索元生物正式启动这项关键性的国际多中心临床试验，我们期待这个以精准治疗为指导的全球首创新药能攻克肿瘤领域里最难治疗的瘤种，为全球成千上万脑胶质瘤患者带来新的希望。”

据悉，DB102最初由礼来公司开发，并针对多种肿瘤开展了一系列的临床研究，其中包括多个弥漫性大B细胞淋巴瘤（DLBCL）和脑胶质瘤（GBM）的2期和3期临床试验。索元生物获得DB102的全球开发权后，利用其逆向全基因扫描平台技术对DB102的DLBCL 3期Prelude临床试验样本完成大规模的基因组学分析，并结合临床指标进行大数据计算，发现一组全新的生物标记物DGM1，且DGM1阳性患者在服用DB102后其生存期有着非常显著的改进。

同样，对DB102用于一线治疗DLBCL的2期S028试验进行分析，也发现DGM1阳性患者的疗效显著优于DGM1阴性患者，并且在高危患者中DB102的疗效更为显著。在GBM的既往临床试验S008中，也有类似的发现，即DGM1阳性患者的疗效显著优于DGM1阴性患者。基于以上发现, 索元生物已于2018年在中美启动一项国际多中心的临床3期试验（ENGINE研究）。目前，该临床3期试验已经完成一半以上受试者入组，预计今年年中完成全部入组目标。